Justiça mantém negativa de remédio de alto custo para doença rara — e associações de pacientes já se preparam para recorrer
A 6ª Turma do Tribunal Regional Federal da 1ª Região (TRF-1) manteve a decisão que negou a um paciente o fornecimento gratuito de um medicamento de alto custo ainda não incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS). Para os desembargadores, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) agiu dentro da legalidade ao negar o remédio com base em critérios técnicos de custo-efetividade e impacto orçamentário — e por isso o Judiciário não deveria rever essa escolha.
O paciente tem polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), doença rara, hereditária e degenerativa, e pedia acesso à inotersena pelo SUS. A Conitec até reconheceu que o medicamento traz benefícios clínicos, mas concluiu que esse ganho não compensava o custo para os cofres públicos.
E o custo é alto: entre R$ 1,7 milhão e R$ 2 milhões por paciente ao ano — o que, projetado para cinco anos, pode significar um impacto de centenas de milhões de reais aos cofres públicos.
Ao confirmar a sentença de primeira instância, proferida pela Justiça Federal de Irecê (BA), a 6ª Turma foi taxativa: cabe ao Judiciário verificar se o ato administrativo é legal e está bem fundamentado, não substituir o julgamento técnico da Conitec sobre eficácia clínica, custo-efetividade, impacto no orçamento e prioridades da saúde pública.
O relator, desembargador federal Flávio Jardim, situou o caso dentro de uma lógica mais ampla de gestão do sistema público de saúde:
“Trata-se de reconhecer que, em um sistema público universal, o direito individual à prestação de saúde deve ser interpretado em conjunto com a igualdade, a equidade, a eficiência administrativa, a sustentabilidade, a separação funcional de poderes e o dever de proteção de todos os demais usuários do SUS.”
Segundo o magistrado, olhar para as consequências financeiras de cada decisão não é um detalhe burocrático, mas parte essencial de como se constroem políticas públicas de saúde — ainda mais quando atender uma única pessoa pode comprometer o atendimento de todos os outros usuários do sistema.
Na apelação, o paciente argumentou que não há, hoje, alternativa terapêutica eficaz e disponível no SUS para quem está no estágio 2 da doença, e que uma negativa baseada em custo-efetividade não pode se sobrepor a direitos fundamentais como vida, saúde e dignidade humana. A 6ª Turma, no entanto, rejeitou esse argumento por unanimidade.
Especialistas apontam que esse é um dos primeiros julgamentos de segunda instância a seguir, de forma explícita, a lógica da Conitec de recusar a incorporação de um medicamento com base na relação entre custo, benefício clínico e impacto no orçamento — alinhando-se ao entendimento já fixado pelo Supremo Tribunal Federal sobre o fornecimento judicial de remédios fora da lista do SUS.
Entidades de pacientes já se movimentam para recorrer
A decisão vem gerando reação entre entidades de defesa do consumidor, associações de pacientes e especialistas em Direito da Saúde. Na leitura desses grupos, quem sofre de doenças raras está começando a arcar com o preço de uma tese firmada pelo STF e que agora se espalha pelas instâncias inferiores.
Um dos críticos da decisão resume o incômodo: mesmo sendo caro e sem substituto no mercado, o remédio poderia — em tese — ser viabilizado por outros caminhos. Segundo ele, o próprio Direito Administrativo prevê arranjos orçamentários e contingenciais para lidar com custos elevados, dentro do que se chama de “Governo dos Riscos” — algo que, na sua visão, o TRF-1 não considerou.
Para os especialistas ouvidos, o julgamento escancara um dos efeitos mais duros da jurisprudência do STF sobre medicamentos não incorporados: a possibilidade de que o critério de custo-efetividade decida o destino de pacientes com doenças raras, mesmo quando não existe outro tratamento disponível na rede pública. Um segundo crítico foi mais direto: de toda a reorganização que o Judiciário promoveu para tentar racionalizar o sistema de saúde, sobrou a pior regra justamente para quem nasce sem recursos e com uma doença rara — sua chance de tratamento esbarra no cálculo de custo-efetividade.
Nos bastidores, organizações de defesa do consumidor e associações de pacientes com doenças raras já discutem recorrer da decisão e cogitam pedir para entrar no processo como amicus curiae. O objetivo é levar aos tribunais superiores um argumento central: os critérios de custo-efetividade precisam conviver com os direitos fundamentais à vida, à saúde e à dignidade da pessoa humana — sobretudo quando se trata de doenças raras e tratamentos sem substituto.
Da Redação, Fonte TRF1, atualizado em 08/07/2026 às 19h24
